Os familiares de pacientes brasileiros com Atrofia Muscular Espinhal (AME) obtiveram uma grande conquista nesta semana. O Ministério da Saúde anunciou que o Sistema Único de Saúde (SUS) passará a fornecer o medicamento Nusinersena (Spinraza) para pessoas com o tipo 2 da doença (início dos sintomas entre seis e 18 meses de idade); desde novembro o fármaco já era disponibilizado para pessoas com o tipo 1 (início dos sintomas até seis meses de idade).

De acordo com o deputado Luiz Fernando Guerra (PSL), o anúncio traz esperança aos familiares de crianças que convivem com a AME. “Por ser um tratamento que demanda recursos, sabemos das dificuldades que pais e mães passam na luta para salvar as vidas de seus entes. Muitos fazem campanhas em redes sociais para tentar arrecadar o valor necessário para realizar o tratamento ou entram na Justiça para obrigar o Governo a comprar o remédio. Por isso a ampliação de acesso ao medicamento pelo SUS é uma conquista extremamente importante e vai beneficiar diversas famílias”, ressaltou o deputado.

A AME é uma doença genética rara, degenerativa e progressiva, em que os pacientes nascem sem o gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína que alimenta os neurônios motores, que enviam os impulsos elétricos do cérebro para os músculos. Sem essa proteína, ocorre a perda progressiva da função muscular e as consequentes atrofia e paralisação dos músculos, afetando a respiração, a deglutição, a fala e a capacidade de andar. A Atrofia Muscular Espinhal possui quatro subtipos distintos, conforme a idade de início dos sintomas. O tipo 1 é o mais grave da doença e sua incidência é de um caso para cada dez mil nascidos vivos.

Atuação - Com o objetivo de beneficiar os enfermos que vivem com a doença, o parlamentar apresentou neste ano requerimentos ao governo Estadual e à Câmara dos Deputados no sentido de obter informações sobre a possibilidade de ampliar o acesso a medicamentos, como por exemplo, o Zolgensma, um dos mais caros do mundo (R$ 12 milhões). Nos documentos o deputado propõe algumas alternativas, tais como o remédio poder ser distribuído através de um Programa Social específico ou um Fundo Estadual próprio; ou no caso do Governo Federal, que o medicamento integre o programa Farmácia Popular do Brasil, assegurando o seu fornecimento gratuito.

O Governo do Estado chegou a assinar um decreto determinando a isenção da cobrança do ICMS na importação do medicamento, o que reduziu o preço em aproximadamente R$ 2 milhões. No entanto, o valor ainda fica muito alto para ser arcado pela maioria das famílias. “Sem dúvida a isenção dos tributos de importação foi uma grande conquista, pois o valor do medicamento teve uma redução considerável. De toda forma o preço ainda é alto, por isso protocolei o requerimento a fim de que possamos ser informados da possibilidade de contribuirmos ainda mais para apoiar esta questão que atinge tantos paranaenses”, ressaltou o parlamentar.

Tanto o medicamento Spinraza, liberado agora também para pacientes com AME tipo 2, quanto o Zolgensma, aumentam a produção da proteína SMN, que possibilita os movimentos motores. A diferença entre os medicamentos é que o primeiro é um tratamento contínuo, que precisa de uma dose a cada quatro meses; já o segundo é administrado apenas uma única vez e não precisa de manutenção.

O tratamento com o Spinraza ativa um pseudogene SMN2 e faz com que a proteína inicialmente inativa se torne parcialmente ativa, melhorando a função do neurônio motor inferior. Já o medicamento Zolgensma é aplicado em uma única infusão venosa, fornecendo ao paciente uma cópia sintética do gene SMN1, fazendo com que o corpo da criança passe a produzir essa proteína. Outra distinção é o preço: o tratamento com o Spinraza custa em torno de R$ 3 milhões; e uma única dose do Zolgensma, aproximadamente R$ 12 milhões.