Audiência pública vai debater cuidados e tratamentos para pacientes com AME

A linha de cuidados e tratamentos para pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) é o tema de uma audiência pública remota que acontece nesta segunda-feira (18), a partir das 9h, na Assembleia Legislativa do Paraná, por iniciativa do deputado Michele Caputo (PSDB).  “Vamos discutir os desafios dos pacientes com AME no Paraná e subsidiar a Secretaria da Saúde para a construção de uma linha de cuidados da doença no estado, estabelecendo fluxos e referências assistenciais, desde o diagnóstico até o tratamento adequado”, afirma o proponente do debate.
A audiência pública terá transmissão ao vivo pela TV Assembleia e redes sociais do Poder Legislativo.

Para a discussão, convidou Adriane Loper, presidente da Associação Brasileira de Atrofia Muscular Espinhal no Sul (ABRAME SUL); Salmo Raskin, médico geneticista do Centro de Aconselhamento Genetika; Adriana Banzatto, médica neuropediatra; Aline Jarschel de Oliveira, fisioterapeuta e chefe da Divisão de Saúde da Pessoa com Deficiência da Secretaria Estadual de Saúde (SESA);  Patrícia Branco, fisioterapeuta e presidente do Conselho Regional de Fisioterapia e Terapia Ocupacional (CREFITO); a psicóloga Aline Juliana Loper;  Deise Pontarolli (CEMEPAR/SESA); o procurador de Justiça e coordenador do CAOP/Saúde, Marco Antonio Teixeira; e Ivoliciano Leonardchik, secretário de Saúde de Mangueirinha e presidente do Conselho de Secretarias Municipais de Saúde do Paraná.

A AME é uma doença genética que interfere na capacidade do corpo em produzir uma proteína que é essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Sem ela, estes neurônios morrem e os pacientes perdem progressivamente o controle e a força muscular. Ou seja, perdem a capacidade de andar, falar, engolir e até de respirar. A parte cognitiva de todos esses pacientes não é afetada, mas a doença é degenerativa e não possui cura, e a incidência é de um caso para cada seis a dez mil nascidos vivos. Quanto mais cedo ela for identificada, mais eficaz é o tratamento e menos doloroso é para o paciente. “Os pacientes de AME precisam, além do medicamento, de acompanhamento fisioterápico e psicológico, pois o impacto da doença é grande e depende da fase em que ela é descoberta”, lembra Caputo.

Leis sancionadas - Até o mês de maio deste ano, o Sistema Único de Saúde (SUS) realizava o teste que detectava seis doenças. A partir de então, foi sancionada a lei federal nº 14.154/2021 que amplia o exame para 14 grupos de doenças e que poderá identificar até 53 tipos diferentes de enfermidades e condições especiais de saúde, e a AME foi contemplada na fase 5 de ampliação do teste.

A  lei paranaense nº 19.426/2018 instituiu o Fevereiro Lilás como mês de Prevenção às Doenças Raras.  A lei nº 18.596/2015, instituiu a “Política de Tratamento de Doenças Raras no Estado”. No Brasil, segue em vigor, a Portaria 199/2014, que estabelece as Diretrizes para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no Sistema Único de Saúde.

Medicamento - Em 2020, o presidente da Assembleia Legislativa do Paraná, deputado Ademar Traiano (PSDB), promulgou a isenção de ICMS para o Zolgensma, medicamento importado que trata a AME e que é considerado o remédio mais caro. A medida foi proposta pelo Governo do Estado e aprovada pelos deputados. Na época, diversos deputados iniciaram uma ação junto ao Poder Executivo e à Secretaria de Estado da Fazenda pela isenção total de ICMS sobre o medicamento.

O projeto de decreto legislativo 27/2020, assinado pela Comissão Executiva da Casa, homologau o Decreto nº 6155, de 16 de novembro de 2020, do Poder Executivo, que isenta do imposto todas as operações com a medicação. “É uma conquista extraordinária. Eu conheço a situação de um menino na minha região, lá no Sudoeste do Paraná, que felizmente foi sorteado pelo laboratório, que anualmente sorteia uma criança para destinar o medicamento e ele teve a felicidade de ser contemplado e está sendo atendido aqui na capital do estado e por isso não terá a necessidade de aquisição desse medicamento, mas muitos outros terão esse benefício na redução do custo desse medicamento”, destacou Traiano. “É uma medida extraordinária que deve ser realmente elogiada ao governador que encaminha para a Assembleia e aos deputados que votaram a homologação desse decreto. Portanto, estou muito feliz por poder contribuir para com aqueles que realmente precisam desse gesto do Parlamento estadual”, completou o presidente da Assembleia, na época.

O custo é elevado, porque só há um laboratório no mundo que produz esse remédio.  A isenção foi aprovada pelo Conselho Nacional de Política Fazendária (Confaz). O medicamento é produzido pela empresa Novartis Biociências S.A e tem custo de cerca de R$ 12 milhões. Considerando-se o ICMS de 17%, com a isenção, o custo do medicamento pode ser reduzido em aproximadamente R$ 2 milhões.

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) registrou um novo medicamento para o tratamento da AME, o EVRYSDI (risdiplam).

Existem cinco tipos de AME, variando do tipo 0 (antes do nascimento) ao 4 (segunda ou terceira década de vida), dependendo do grau de comprometimento dos músculos e da idade em que surgem os primeiros sintomas. O tipo 1 é o mais grave e frequente, com a indicação do Zolgensma até os 2 anos de idade. 

O SUS oferta medicação para pacientes com o Tipo 1, porém os pacientes com Tipo 2, Tipo 3 e Tipo 4 (adolescentes, jovens estudantes, adultos com grande potencial laborativo, muitos até pais de família) não têm acesso ao medicamento, visto que o SUS não disponibiliza para estes grupos e devido ao altíssimo custo do insumo, sendo necessária, portanto, a judicialização do pedido médico.

Tratamento - No tratamento com Zolgensma, uma espécie de vírus modificado em laboratório é injetado na veia do paciente e leva uma cópia saudável do gene SMN1 para os neurônios especializados em controlar a contração muscular, impedindo a progressão da doença. É um defeito nesse gene que afeta a produção de uma proteína crucial para a saúde do músculo, o que causa sintomas como a atrofia. 

A princípio, o remédio é indicado para crianças de até 2 anos de idade, e os resultados perduram por até meia década após a administração da dose. Segundo os responsáveis pelo produto, a duração pode ser maior: é preciso esperar a evolução dos pacientes que usaram o Zolgensma, mas os primeiros a experimentar ainda não mostram sinais de perda de efeito.